NN2802治疗CSU：二期临床试验如何评估安全性与疗效指标？

第2a期 — 多剂量（MD，部分B）

主要目标

主要终点

• 评估NN2802在CSU患者中多次静脉输注的安全性和耐受性。

次要目标

• 安全性参数 [不良事件（AEs）、体格检查、生命体征、心电图（ECG）结果和实验室值]。

次要终点

• 评估NN2802在CSU患者中多次静脉输注的药代动力学（PK）。
• 评估NN2802在多次静脉输注后的药效学（PD），通过血清类胰蛋白酶水平进行评估。
• 根据数据允许，评估PK参数。
• 血清类胰蛋白酶等生物标志物的变化。
• 评估NN2802在CSU患者中多次静脉输注的初步疗效，通过以下指标评估：
  • 随时间变化的荨麻疹活动评分（UAS7）。
  • 随时间变化的瘙痒严重程度评分（ISS7）。
  • 随时间变化的风团严重程度评分（HSS7）。
  • 随时间变化的慢性荨麻疹生活质量问卷（CU-Q2oL）。
  • 随时间变化达到UAS7=0的患者比例。
  • 无血管性水肿发生的时间。

研究设计

• 随时间变化的基线UAS7变化。
• 随时间变化的基线ISS7变化。
• 随时间变化的基线HSS7变化。
• 随时间变化的基线CU-Q2oL变化。
• 随时间变化达到UAS7=0的患者比例。
• 基线后随时间变化达到AAS7评分=0的累积周数。