泼尼松龙联合标准治疗对川崎病冠状动脉病变的影响：2025年最新随机对照试验结果

结果 参与者 从2020年1月到2024年11月，共有3208名参与者在中国28个地点接受了随机化；1604名参与者被分配接受泼尼松龙加标准治疗，1604名参与者接受单独的标准治疗（图S3和表S1）。在两组中分别有29名（1.8%）和42名（2.6%）参与者出现协议违规（表S2）。总计3058名参与者（95.3%）完成了1个月的随访，最后一名参与者的3个月评估于2025年1月完成。两组参与者的基线特征平衡良好（表1和表S3及S12）。总体而言，在3184名参与者中有870名（27.3%）在基线时检测到冠状动脉病变，其中包括1592名参与者中的455名（28.6%）被分配接受泼尼松龙加标准治疗，1592名参与者中的415名（26.1%）被分配接受单独的标准治疗。身高数据缺失的参与者的特征与整体参与者相似（表S4）。 主要结局 在疾病发作后1个月，1533名接受泼尼松龙加标准治疗的参与者中有245名（16.0%）检测到冠状动脉病变，1525名接受单独标准治疗的参与者中有210名（13.8%）检测到冠状动脉病变（调整后的风险差异，1.1个百分点；95%置信区间[CI]，-1.0至3.4；P=0.31）。这些结果在敏感性分析后依然稳健（图1）。在对静脉注射免疫球蛋白（IVIG）耐药的参与者中，1个月时冠状动脉病变的发生率为泼尼松龙加标准治疗组的45.2%（73名中的33名），而单独标准治疗组为25.6%（156名中的40名）（调整后的风险差异，13.5个百分点；95% CI，2.7至24.3）。 次要结局 两组在2周和3个月时冠状动脉病变的发生率没有显著差异（图2和表S6）。在初次治疗后，73名（4.6%）接受泼尼松龙加标准治疗的参与者和162名（10.1%）接受单独标准治疗的参与者使用了补救治疗（风险比，0.45；95% CI，0.34至0.59）（表S5）。发热的中位持续时间在泼尼松龙加标准治疗组为8.4小时，而在单独标准治疗组为13.2小时（风险比，0.67；95% CI，0.61至0.73）（图2和图S4），敏感性分析结果一致（图S5）。在IVIG完成后72小时，CRP水平的降低在泼尼松龙加标准治疗组似乎大于单独标准治疗组（-67.5 mg/L vs. -59.8 mg/L；平均差异，-7.6 mg/L；95% CI，-10.9至-4.3）。所有冠状动脉的z评分在两组中表现出类似的下降（图S6）。 探索性结局 在所有参与者中，疾病发作后3个月中等至巨大冠状动脉瘤的风险在两组中相似（泼尼松龙加标准治疗组为1.9%，单独标准治疗组为1.1%；风险比，0.98；95% CI，0.62至2.06）（图2）。冠状动脉病变进展的观察结果也类似（分别为28.6%和28.9%；风险比，0.96；95% CI，0.89至1.03）。 安全性结局 两组之间的不良事件总发生率没有显著差异（P=0.17）（表2）。因不良事件而停药或调整试验方案的情况在泼尼松龙加标准治疗组报告了11名（0.7%）参与者，在单独标准治疗组报告了12名（0.7%）参与者。泼尼松龙加标准治疗组的皮肤过敏发生率低于单独标准治疗组（1.1% vs. 1.9%）。试验期间未发生死亡。更多的安全性数据见表S7。