心脏基因治疗如何实现稳定治愈？AAV9技术突破与HCM治疗新策略

直接心脏基因治疗旨在提供一种稳定的治愈方法，而非长期治疗；因此，这是一种备受期待的方法。为了为左心室肥厚（LVH）患者提供高效且个性化的治疗，需要详细了解CH的分子发病机制。基于病毒和非病毒载体的直接心脏基因转移似乎是纠正遗传缺陷的最明显方法，并且几乎已知的所有导致肥厚型心肌病（HCM）的基因都在进行密集开发（Tardiff 等，2015）。这种方法最令人鼓舞的结果之一是一项针对Danon病（一种与溶酶体贮积症相关的最具侵袭性的心肌肥厚形式）的AAV9介导的基因治疗的I期研究，该研究最近已完成。